自年CAR-T细胞免疫疗法获批上市以来，人们对这个新兴的细胞疗法寄予了无限希望，鉴于CAR-T疗法在攻克复发/难治性恶性肿瘤方面展现的良好疗效，人们也将治愈其他难治性疾病的目光投注于CAR-T疗法，事实证明，CAR-T疗法果不负重望。
器官的纤维性病变一向被认为是医学难解之谜，比如常见的肺纤维化，肝硬化，临床上并没有很好的治疗方式。
一项关于CAR-T对抗心脏纤维化病症的最新研究成果刊登于《NEJM》杂志，展现了CAR-T对心脏纤维化导致的心力衰竭的治疗潜力，CAR-T或在攻克心脏病上有新的建树。
△CAR-T在心脏病上的研究报告
01
纤维化疾病的治疗困境
细胞持续的慢性损伤，历经结疤又修复的过程使得内部器官结缔组织会异常增多、逐渐变硬，这就是导致纤维化疾病的基本原理。
纤维化病变的形成导致了大量的增生对缺损组织修复的细胞，这些细胞并不具备相应的功能，甚至阻碍正常细胞的功能，常见的纤维化疾病如糖尿病性肾纤维化、酒精性肝硬化、肺纤维化、丙肝以及非酒精性脂肪肝等，是造成肝移植的主要原因。
临床上，纤维化病变并没有很好的治疗方式，只能针对原发病进行控制治疗，且临床疗效很不理想。
02
新尝试，CAR-T在心力衰竭上的成效
随着近年来CAR-T细胞疗法在对抗癌症治疗中的突飞猛进，引起了科学家们的新设想：同样是细胞上出了问题，CAR-T细胞疗法如此神通，是否可以用CAR-T细胞攻击导致心肌纤维化的细胞呢？
为了验证这一想法的可行性，研究人员开始尝试利用CAR-T治疗由纤维化导致的心力衰竭。
经过大量观察，研究人员锁定了在人类肥厚性心肌病和扩张型心肌病中起到主要作用的成肌纤维细胞，它导致纤维化最主要的过程就是会产生成纤维细胞活化蛋白（FAP）。
在此基础上，研究人员开始了小鼠心肌纤维化实验，观察CAR-T细胞降低心力衰竭的程度。
通过之前的CAR-T实验，研究人员首先找到了一种专门针对这一蛋白（FAP）的CAR-T细胞技术，接下来，又设计了含有大量成肌纤维细胞的异常心脏模型，之后注射CAR-T细胞进行治疗。
△实验流程图示
通过实验，研究人员得出了令人振奋的结果：CAR-T细胞疗法降低了小鼠心脏模型中纤维化的程度，减轻了心室质量的增加，并促进了某些心脏收缩功能的改善，恢复了心衰小鼠模型的功能。
这表明，CAR-T细胞疗法对于心力衰竭的治疗是有积极促进作用的。
03
CAR-T在其他疾病上的应用设想
在此次实验中，CAR-T细胞治疗常出现的一些副作用也并没有被发现，比如常见的细胞因子风暴（CRS），脱靶效应和神经*性等，当然，还需要进一步的实验来确定其安全性。
虽然此次实验仅仅应用在小鼠身上，但这无疑也让我们看到了CAR-T细胞在除了恶性肿瘤治疗以外的其他发展潜力，除了癌症治疗，CAR-T疗法同样也能在其他疾病中发挥作用，这给无数难治性疾病带来了希望。
相信随着生物科学的不断发展，科学家们能够发现细胞治疗的更多可能性，造福更多患者。
参考资料：
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